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下面讨论了针对这八种干预措施的已发表的人类研究，并在表1中列出了正在进行的研究。我们根据Pharma ONE智能药物大数据分析平台统计了临床上治疗原发性高草酸尿症的药物进展。早在2020年11月23日,美国FDA批准Alnylam制药公司的RNAi疗法Oxlumo(Lumasiran)作为首个治疗原发性高草酸尿1型的药物，是近5年内第三款获得批准的RNAi药物。对比这两款药物在给药方面，Lumasiran（Oxlumo）为每三个月皮下注射一次，而Rivfloza则是每月一次。 2023年9月29日，美国FDA批准诺和诺德的RNAi疗法尼德司瑞钠Nedosiran（商品名：Rivfloza）上市，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。 2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括38款新分子实体和17款生物制品。
该疫苗得到了随机III期试验结果的支持，该试验在2400多名参与者中比较了Penbraya与目前许可的脑膜炎球菌疫苗。但在疫苗获批之前，Beyfortus于2022年11月成为欧洲首个获批的婴儿季节性疾病疫苗。 Beyfortus对赛诺菲计划到2030年每年实现超过100亿欧元的免疫收入至关重要。 23年10月，疾病预防控制中心建议医生优先为高风险婴儿提供Beyfortus，赛诺菲称供应不足是由于需求增加，并制定了积极的供应计划。目前在中国，骨质疏松的治疗药物主要以骨吸收抑制剂为主，通过延缓骨量丢失来干预骨质疏松症，而特立帕肽是促骨形成类药物，能刺激新骨形成，有效增加骨量。近日，上海联合赛尔生物工程有限公司宣布上市国内首个PTH（1-34）生物类似药—珍固（注射用重组特立帕肽），该药顺利通过严苛的722临床数据核查，成为2017年国内首个获批的生物制品，为国内骨质疏松患者提供一项新的选择。
最近，与顺铂-培美曲塞化疗相比， durvalumab 联合铂-培美曲塞化疗显著改善了不可切除 MPM 患者的 mOS (20.4个月 vs. 12.1个月)。默克尔细胞癌是一种罕见但具有高度侵袭性的 NMSC，具有神经内分泌特征，常与默克尔细胞多瘤病毒感染和紫外线诱导突变积累有关。在默克细胞癌中约 50% 的肿瘤细胞和 55% 的肿瘤浸润免疫细胞 (TIICs) 表达 PD-L1。 Avelumab 具有耐受性好和反应性持久的优势，已成为转移性和晚期梅克尔细胞癌的标准治疗药物，类似于其他抗伟哥在线药房 PD1 免疫疗法，包括 pembrolizumab 和 nivolumab。前列腺癌的进展往往伴随着雄激素受体 (AR) 的过表达，这是由于体细胞突变的积累或 AR 扩增引起前列腺管腔上皮细胞的增殖。 AR 过表达增强了与雄激素的结合活性，如双氢睾酮 (DHT)，而雄激素可以启动 AR 从细胞质到细胞核的易位，AR 与细胞核中的雄激素反应元件 (AREs) 结合，从而启动其靶基因的转录，其中就包括前列腺特异性抗原（PSA）。因此，PSA 在前列腺癌患者中经常升高，并已成为疾病诊断的经典生物标志物，而 AR 介导的转录程序还增加了细胞增殖，改变了中枢代谢和生物合成[，并导致疾病的进展。
2023年9月，该药9月在日本获得批准；2024年1月9日，仑卡奈单抗在中国获批上市，是迄今为止第一款在中国获批上市的抗Aβ抗体药物。诺华共招募了831例患者，开展了177Lu-PSMA-617治疗PSMA阳性mCRPCIII期VISION研究。研究最新结果（2021年）显示177Lu-PSMA-617能够显著提高mCRPC患者的生存期。实验数据表明，与单用最佳标准治疗相比，接受177Lu-PSMA-617联合最佳标准治疗的男性患者的死亡风险降低38%（中位总生存期获益4个月），其影像学进展或死亡风险降低60%（中位放射学无进展生存期获益5个月）。
它与 T 淋巴细胞表面的受体 PD1 结合，负调控 T 淋巴细胞的抗肿瘤功能。靶向 PD-L1 的单克隆抗体专门与 PD-L1 结合，阻断 PD-L1 和 PD1 之间的相互作用，从而重新激活 T 淋巴细胞的抗肿瘤免疫。机制上，Atezolizumab 结合 PD-L1 的 CC’、C’C″和FG环，而 durvalumab 结合 PD-L1 的 CC’环和 N 端区域。两种单克隆抗体的 Fc 片段都经过工程化改造，消除了 ADCC 效应和补体依赖性细胞毒性 (CDC)，并防止激活 T 淋巴细胞的耗竭。 Atezolizumab 是第一种 PD-L1 靶向的单抗，在接受铂类药物化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中表现出持久的活性、良好的耐受性和优于化疗的临床疗效。值得注意的是，肿瘤突变负荷（TMB）的增加增加了对 atezolizumab 的反应。同样，durvalumab 的临床疗效至少与 atezolizumab 相当。目前，其他 PD-L1 (avelumab) 和 PD1 (pembrolizumab) 靶向的单克隆抗体也被用作尿路上皮癌的一线或二线治疗 (图7e)。药品生产企业在Ⅱ期临床试验完成之后、Ⅲ期临床试验开始之前，需向FDA提交概述其PSP，FDA审查部门在与儿科审查委员会（PeRC）协商后，给出儿科研究的建议或要求。
虽然FDA在2018年加速批准了Elfabrio，但由于疫情相关的检查延迟和完全回复信函，其上市进程被推迟。简介：Wainua是首个获批用于治疗遗传性转甲状腺多发性神经病变（ATTRv-PN）的自动注射器，该疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，诊断后五年内发生，十年内致命。 Ionis和AstraZeneca计划扩大到更广泛的ATTR心肌病患者群。分析师预计Wainua在ATTRv-PN适应症中的销售额将达到7亿美元的峰值。该领域还有Onpattro和Amvuttra等竞争药物，但市场足够大，可以支持多个选择。简介：尽管主要关注糖尿病和肥胖市场，诺和诺德也并未忽视其他适应症。其Rivfloza药物已获FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），这是一种每月一次的皮下RNAi疗法。 Oxlumo是Alnylam的竞争对手药物，在2023年第三季度实现了2900万美元的销售额。
从1999—2019 年，FDA 共批准首创性新药237 个，占此期间批准新药数量的35. 4% ( 见表1) ，包括164 个化学新药和73 个生物新药。据统计， 1999—2019 年FDA 批准的新药中，超过半数( 55. 3%) 的生物新药为首创性新药，而在化学新药中首创性新药仅占批准总数的31. 多孔微球可在皮肤上缓慢释放维A酸，有助于减少皮肤刺激性，其多孔结构还能吸附皮脂等脂性成分，可起到清洁皮肤的作用。与维A酸类药物类似，过氧化苯甲酰也会引发皮肤红斑、干燥、脱皮、刺痛和瘙痒等刺激性反应。
在被破骨细胞吸收后，双膦酸盐在细胞内抑制法尼基二磷酸合酶（FDPS），它是胆固醇生物合成的关键酶。这会导致破骨细胞在细胞内积累异戊烯焦磷酸盐，形成细胞毒性 ATP 类似物，诱导破骨细胞凋亡。通过对 FDPS 的抑制作用，双膦酸盐还通过破坏异戊二烯化依赖性信号传导来抑制 Rho GTP 酶的功能，因此，由于这些细胞的活动性和粘附性受损，导致破骨细胞凋亡。因此，破骨细胞暴露于双膦酸盐会导致骨吸收减少和骨储存因子释放减少，从而打破肿瘤和骨之间的"恶性循环"。
我国可通过借鉴美国儿童药品审批上市的先进经验，促进儿童药品的发展和完善。美国一系列儿童药品相关政策的实施很大程度上促进了其儿童药品临床试验的开展和儿童药品说明书的修改和完善，增加了通过审批上市的儿童药品品种，为临床上儿童患者的治疗提供了更多的选择。 PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病，以血管内溶血和血红蛋白尿为特征。造血干细胞中PIGA基因发生突变导致所有GPI锚定蛋白缺失，包括血细胞表面上重要的补体调节蛋白CD59。